Μελέτη επισημαίνει το συνεχιζόμενο φορτίο της ΙΦΝΕ, τη χαμηλή ποιότητα ζωής και τα υψηλά ποσοστά δυσαρέσκειας από τη θεραπεία…
Εν τω μεταξύ, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το lisocabtagene maraleucel, μία θεραπεία με Τ-κύτταρα, για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λεμφοζιδιακό λέμφωμα μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
Σε πρόσφατη μελέτη που διεξήχθη από τον Ελληνικό Σύλλογο Ασθενών με Νόσο του Crohn και Ελκώδη Κολίτιδα (HELLESCC), σε συνεργασία με την Health Through Evidence, και παρουσιάστηκε στο 20ο Συνέδριο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για τη Νόσο του Crohn και την Ελκώδη Κολίτιδα (ECCO 2025), αναδεικνύονται οι σημαντικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι Έλληνες ασθενείς με Ιδιοπαθή Φλεγμονώδη Νόσο του Εντέρου (ΙΦΝΕ), παρά τη λήψη βιολογικής θεραπείας.
Η μελέτη αναδεικνύει ότι η σημασία της φωνής και οι απόψεις των ασθενών (Patient-Reported Outcomes – PROs) στην ΙΦΝΕ είναι απαραίτητες για την καλύτερη κατανόηση του πώς η νόσος επηρεάζει συνολικά την καθημερινότητά τους. Οι ασθενείς δίνουν μία πραγματική εικόνα της ποιότητας ζωής τους, των δυσκολιών στην εργασία, της ψυχικής τους υγείας και της ικανοποίησής τους από τη θεραπεία. Αυτές οι αναφορές είναι πολύτιμες επειδή καταδεικνύουν τη συνολική επιβάρυνση της νόσου, πέρα από τις ιατρικές εξετάσεις. Παράλληλα, βοηθούν τους γιατρούς και τους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής να διαμορφώσουν καλύτερες θεραπευτικές στρατηγικές που ανταποκρίνονται στις πραγματικές ανάγκες των ασθενών.
«Η αντιμετώπιση της ΙΦΝΕ δεν αφορά μόνο τον έλεγχο της φλεγμονής, αλλά και τη βελτίωση της καθημερινής ζωής των ασθενών», τόνισε η Βασιλική-Ραφαέλα Βακούφτση, πρόεδρος του Συλλόγου ασθενών HELLESCC. «Η έρευνά μας δείχνει πως πρέπει να προσαρμόσουμε τις θεραπείες ώστε να ανταποκρίνονται στις πραγματικές ανάγκες των ασθενών, βοηθώντας τους να ζουν καλύτερα και όχι απλά να ελέγχουν τη νόσο».
Τα βασικά ευρήματα από τη συγχρονική μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 287 Έλληνες ασθενείς με ΙΦΝΕ -201 με νόσο του Crohn και 86 με ελκώδη κολίτιδα- που λάμβαναν βιολογική θεραπεία, μεταξύ Οκτωβρίου 2023 και Ιανουαρίου 2024, αποκάλυψε ότι η καθημερινή επιβάρυνση των ασθενών παραμένει υψηλή, με σημαντικές προκλήσεις, παρά τη χρήση προηγμένων θεραπειών.
Συγκεκριμένα, τα ευρήματα:
•76% των ασθενών ανέφερε μέτρια έως σοβαρή επίδραση στην ποιότητα ζωής τους, γεγονός που υπογραμμίζει τον συνεχιζόμενο αντίκτυπο της νόσου, ακόμη και με τη χρήση βιολογικών παραγόντων.
•20% των ασθενών βίωσε εργασιακή επιβάρυνση.
•30% των ασθενών ένιωσε μειωμένη ικανότητα να διεκπεραιώσει τις συνήθεις καθημερινές δραστηριότητες.
•48% των ασθενών παρουσίασε μέτρια έως σοβαρά συμπτώματα κατάθλιψης.
•Εντυπωσιακό είναι το εύρημα ότι το 39% των ασθενών εξέφρασε δυσαρέσκεια από τη βιολογική τους θεραπεία, με την κόπωση να αποτελεί τον κυριότερο λόγο απογοήτευσης. Ωστόσο, το 89% των ασθενών ακολουθούσε σταθερά τη θεραπεία του, γεγονός που υποδηλώνει ότι η δυσαρέσκεια δεν συνδέεται με τη μη συμμόρφωση, αλλά ενδεχομένως με ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες.
Τα αποτελέσματα της μελέτης υπογραμμίζουν τις επιπτώσεις στη διαχείριση της ΙΦΝΕ και την ανάγκη για στοχευμένες πολιτικές Υγείας και μια περισσότερο ολοκληρωμένη θεραπευτική προσέγγιση που να περιλαμβάνει:
•Καλύτερη διαχείριση των συμπτωμάτων, πέρα από τον έλεγχο της φλεγμονής, ώστε να βελτιωθεί η ποιότητα ζωής.
•Τακτική ψυχολογική υποστήριξη και έλεγχο της ψυχικής υγείας για τους ασθενείς με ΙΦΝΕ.
•Πιο εξατομικευμένες θεραπευτικές προσεγγίσεις, λαμβάνοντας υπόψη τις ανησυχίες των ασθενών, όπως η κόπωση και η μείωση της εργασιακής απόδοσης.
Καλά νέα για ένα δύσκολο είδος λεμφώματος
Το λεμφοζιδιακό λέμφωμα είναι η δεύτερη πιο συχνή μορφή μη Hodgkin λεμφώματος, καθώς αντιστοιχεί στο 20%-30% του συνόλου των περιστατικών μη Hodgkin λεμφώματος. Το λεμφοζιδιακό λέμφωμα αναπτύσσεται όταν τα λευκά αιμοσφαίρια συσσωρεύονται και σχηματίζουν ογκίδια στους λεμφαδένες ή στα όργανα ενός ατόμου. Πρόκειται για ανίατη νόσο, με τους ασθενείς να παρουσιάζουν συχνές υποτροπές μετά την αρχική θεραπεία. Μάλιστα, η πρόγνωση επιδεινώνεται ύστερα από κάθε επόμενη υποτροπή. Παρά τις εξελίξεις στη θεραπευτική αντιμετώπιση, παραμένει ανεκπλήρωτη ανάγκη για πρόσθετες θεραπευτικές επιλογές για το υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λεμφοζιδιακό λέμφωμα οι οποίες θα προσφέρουν διαστήματα χωρίς θεραπεία με διατηρήσιμη, πλήρη ανταπόκριση.
«Η πρόσθετη έγκριση για το lisocabtagene maraleucel στην αντιμετώπιση του λεμφοζιδιακού λεμφώματος αντιπροσωπεύει ένα κρίσιμης σημασίας ορόσημο στην αποστολή μας να εκπληρώσουμε την επαναστατική υπόσχεση της κυτταρικής θεραπείας για περισσότερους ασθενείς ανά την Ευρώπη», δήλωσε η Emma Charles, ανώτερη αντιπρόεδρος για την περιοχή της Ευρώπης στην Bristol Myers Squibb. «Ενώ έχουν πραγματοποιηθεί σημαντικά επιτεύγματα τις τελευταίες δύο δεκαετίες, παραμένουν ανεκπλήρωτες ανάγκες για τους ασθενείς. Νεότερες θεραπείες για το λεμφοζιδιακό λέμφωμα, όπως το lisocabtagene maraleucel, έχουν δείξει εντυπωσιακά αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές, με προοπτική να προσφέρουν αποτελέσματα με διάρκεια στο πλαίσιο της καθιερωμένης θεραπείας».
Η απόφαση βασίζεται σε αποτελέσματα από την παγκόσμια μελέτη Φάσης 2 TRANSCEND FL, τη μεγαλύτερη κλινική μελέτη που έχει διεξαχθεί μέχρι σήμερα για την αξιολόγηση μιας θεραπείας με Τ-κύτταρα που φέρουν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR) σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό χαμηλής κακοήθειας μη Hodgkin λέμφωμα, συμπεριλαμβανομένου του λεμφοζιδιακού λεμφώματος. Στους ασθενείς που έλαβαν τρίτη γραμμή θεραπείας και άνω, το lisocabtagene maraleucel κατέδειξε υψηλό ποσοστό συνολικής ανταπόκρισης που ανήλθε σε 97,1% (95% CI: 91,7–99,4) και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης (CR) που ανήλθε σε 94,2% (95% CI: 87,8–97,8), το πρωτεύον και κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης, αντίστοιχα. Η ανταπόκριση υπήρξε ταχεία, σταθερή και παρουσίασε διατηρήσιμη αποτελεσματικότητα, με τον διάμεσο χρόνο έως την πρώτη ανταπόκριση να αντιστοιχεί σε 0,95 μήνες (εύρος: 0,6 έως 3,3 μήνες), ενώ το 75,7% (95% CI: 66,0–83,0) των ασθενών εξακολουθούσαν να ανταποκρίνονται στους 18 μήνες.
Τα αποτελέσματα ασφάλειας ήταν συνεπή με το καθιερωμένο προφίλ ασφάλειας του lisocabtagene maraleucel που έχει καταγραφεί σε όλες τις κλινικές μελέτες και τις εγκεκριμένες ενδείξεις, χωρίς να παρατηρηθούν νέα σήματα ασφάλειας στο λεμφοζιδιακό λέμφωμα. Στο σύνολο των ασθενών που έλαβαν θεραπεία στην κλινική μελέτη TRANSCEND FL (δεύτερη γραμμή θεραπείας και άνω), παρουσιάστηκε σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών (CRS) στο 58% των ασθενών, με μόλις το 0,8% των ασθενών να παρουσιάζουν Βαθμού 3 CRS. Ο διάμεσος χρόνος έως την εμφάνιση ήταν 6 ημέρες (εύρος: 1 έως 17 ημέρες). Νευρολογικές τοξικότητες οποιουδήποτε βαθμού παρουσιάστηκαν στο 16% των ασθενών, συμπεριλαμβανομένου Βαθμού 3 στο 3% των ασθενών. Ο διάμεσος χρόνος έως την εμφάνιση ήταν 8 ημέρες (εύρος: 4 έως 16 ημέρες).
Αυτή η διευρυμένη έγκριση ισχύει για όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, στη Νορβηγία και στο Λιχτενστάιν. Το lisocabtagene maraleucel είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα B κύτταρα (DLBCL), υψηλής κακοήθειας λέμφωμα Β κυττάρων (HGBCL), πρωτοπαθές λέμφωμα μεσοθωρακίου από μεγάλα B κύτταρα (PMBCL) και λεμφοζιδιακό λέμφωμα βαθμού 3B (FL3B), που έχουν υποτροπιάσει εντός 12 μηνών από την ολοκλήρωση της χημειοανοσοθεραπείας πρώτης γραμμής ή είναι ανθεκτικοί σε αυτήν και για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα B κύτταρα (DLBCL), υψηλής κακοήθειας λέμφωμα Β κυττάρων (HGBCL), πρωτοπαθές λέμφωμα μεσοθωρακίου από μεγάλα B κύτταρα (PMBCL) και λεμφοζιδιακό λέμφωμα βαθμού 3B (FL3B), μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
