Οι ερευνητές εκτιμούν ότι περισσότεροι από 10 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με θόλωση κερατοειδούς που προκαλείται από ασθένεια ή τραυματισμό στον κερατοειδή χιτώνα του ματιού.
Η μονόπλευρη ανεπάρκεια βλαστοκυττάρων (LSCD) είναι ένας τύπος νόσου του κερατοειδούς που προκαλείται από ορισμένους τραυματισμούς που μπορεί να οδηγήσουν σε απώλεια όρασης.
Σύμφωνα με το Medical News Today, μια νέα κλινική δοκιμή διερεύνησε μια πιθανή νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για την LSCD. Ειδικότερα, αυτή η δοκιμή εστίασε σε μια πειραματική θεραπεία με βλαστοκύτταρα που ονομάζεται CALEC, η οποία αναπτύχθηκε από ερευνητές στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης Mass General Brigham. «Στη διαδικασία CALEC, εκτελείται μια πολύ μικρή βιοψία στο υγιές μάτι ενός ασθενούς, το οποίο αφαιρεί μια μικρή ποσότητα κυττάρων του άκρου», εξήγησε η Ula Jurkunas, MD, αναπληρώτρια διευθύντρια του Cornea Service στο Mass Eye and Ear, και καθηγήτρια οφθαλμολογίας στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ. «Στη συνέχεια, τα κύτταρα μεταφέρονται σε μια εγκατάσταση GMP (Good Manufacturing Practices) στο Dana-Farber Cancer Institute, […] για περίπου 2 έως 3 εβδομάδες».
«Το προκύπτον μόσχευμα βλαστοκυττάρων επιστρέφει στη συνέχεια στο Mass Eye and Ear, όπου μεταμοσχεύεται στο κατεστραμμένο μάτι του ασθενούς», συνέχισε. «Μετά από ένα σύντομο διάστημα ανάρρωσης, το μόσχευμα βλαστοκυττάρων αναπληρώνει τα βλαστοκύτταρα του άκρου και αποκαθιστά την επιφάνεια του κερατοειδούς.
«Πιστεύαμε ότι ήταν σημαντικό να βρούμε νέες επιλογές για τους ασθενείς μας που να είναι ασφαλείς για το μάτι του δότη και του λήπτη και αποτελεσματικές», προσέθεσε η Jurkunas. «Πιστεύουμε ότι η διαδικασία CALEC καλύπτει μερικά από αυτά τα τρέχοντα κενά και η μελέτη μας βρίσκει ότι ήταν ασφαλής και εφικτή και οδήγησε σε βελτιώσεις στην επιφάνεια του κερατοειδούς χιτώνα».
Στο τέλος της μελέτης, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η θεραπεία CALEC αποκατέστησε πλήρως τον κερατοειδή χιτώνα του 50% των 15 συμμετεχόντων στη μελέτη που στρατολογήθηκαν για αυτήν την κλινική δοκιμή κατά την παρακολούθηση 3 μηνών. Επιπλέον, το ποσοστό πλήρους επιτυχίας τους αυξήθηκε στο 79% στους 12 μήνες και στο 77% στους 18 μήνες μετά τη θεραπεία.
Οι ερευνητές ανέφεραν επίσης υψηλό προφίλ ασφάλειας για τη CALEC, χωρίς σοβαρά προβλήματα να παρουσιάζονται ούτε στα μάτια του δότη ούτε του λήπτη.
«Ορισμένες υπάρχουσες μέθοδοι για την αναπλήρωση των επιθηλιακών κυττάρων των άκρων δεν έχουν τόσο υψηλό προφίλ ασφάλειας- για παράδειγμα να διακινδυνεύσουμε το υγιές μάτι του δότη μέσω της τομής που απαιτείται για την αφαίρεση των κυττάρων», εξήγησε η Jurkunas.
«Η CALEC, ωστόσο, είχε υψηλό προφίλ ασφάλειας για τους ασθενείς. Παρουσιάστηκε μόνο μία μόλυνση και αυτή δεν οφειλόταν στην ίδια τη μεταμόσχευση CALEC. Αυτό είναι πολύ σημαντικό, γιατί για να χρησιμοποιηθεί ευρέως μια διαδικασία, πρέπει να είναι μια ασφαλής επιλογή για τους ασθενείς», τόνισε.
Όσον αφορά τα επόμενα βήματα αυτής της κλινικής δοκιμής, η Jurkunas είπε ότι σχεδιάζουν να επεκταθούν σε μια μελέτη φάσης 3 της CALEC, η οποία περιλαμβάνει έναν τυχαιοποιημένο σχεδιασμό που θα τη δοκιμάζει έναντι διαφορετικής θεραπείας
