Στις μέρες μας αναπτύσσονται μόρια και φάρμακα με υψηλό προφίλ ασφαλείας που λύνουν προβλήματα υγείας τα οποία πριν από 20 χρόνια φάνταζαν αξεπέραστα… Αλλά σπανίως μία ουσία καταφέρνει να απαντήσει στα προβλήματα πολλών διαφορετικών ασθενών το ίδιο αποτελεσματικά.
Αποτελεί ως εκ τούτου μέγιστη ιατρική είδηση που επηρεάζει εκατομμύρια ασθενείς πανευρωπαϊκά και παγκοσμίως το γεγονός ότι το upadacitinib, πήρε την έβδομη κατά σειρά εγκεκριμένη ένδειξη στην Ευρωπαϊκή Ένωση ως ο πρώτος και μοναδικός από του στόματος αναστολέας JAK που εγκρίνεται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μέτρια έως σοβαρή ενεργή νόσο του Crohn! Πρόκειται για τη τρίτη εγκεκριμένη ένδειξη της συγκεκριμένης φαρμακευτικής ουσίας στη Γαστρεντερολογία που διευρύνει το χαρτοφυλάκιο της AbbVie στην κατηγορία Φλεγμονώδεις Νόσοι του Εντέρου (IBD) μέσα σε λιγότερο από ένα χρόνο.
Η νόσος του Crohn είναι μία χρόνια, συστηματική νόσος που εκδηλώνεται ως φλεγμονή στη γαστρεντερική οδό και είναι προοδευτική, ενδέχεται να παρουσιάσει επιπλοκές που απαιτούν επείγουσα ιατρική φροντίδα, και προκαλεί επίμονη διάρροια και κοιλιακό άλγος. Αποτελεί μια προοδευτική νόσο, γεγονός που σημαίνει ότι επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου σε ένα σημαντικό ποσοστό ασθενών ή ενδέχεται να αναπτυχθούν επιπλοκές που απαιτούν επείγουσα ιατρική φροντίδα, συμπεριλαμβανομένης της χειρουργικής επέμβασης. Επειδή τα σημεία και τα συμπτώματα της νόσου του Crohn είναι απρόβλεπτα, προκαλεί σημαντική επιβάρυνση στα άτομα που ζουν με τη νόσο, όχι μόνο σε σωματικό, αλλά και σε συναισθηματικό και οικονομικό επίπεδο.
«Η έγκριση του upadacitinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την αντιμετώπιση της νόσου του Crohn αποτελεί σημαντικό ορόσημο, καθώς προσφέρει στους ασθενείς την πρώτη και μοναδική θεραπεία, χορηγούμενη από του στόματος μία φορά την ημέρα, η οποία μπορεί να παρέχει ενδοσκοπική βελτίωση και σταθερή συμπτωματική ανακούφιση, επηρεάζοντας θετικά την καθημερινότητά τους», δήλωσε ο Thomas Hudson, M.D., ανώτερος αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της AbbVie. «Με τις υφιστάμενες θεραπείες δεν έχουν όλοι οι ασθενείς τη δυνατότητα να πετύχουν επαρκή έλεγχο της νόσου ώστε να εκπληρώσουν τους θεραπευτικούς στόχους τους, γι’ αυτό και συνεχίζουμε να αποδεχόμαστε την πρόκληση της διεύρυνσης του χαρτοφυλακίου μας στις Φλεγμονώδεις Νόσους του Εντέρου (IBD) με νέες θεραπευτικές επιλογές».
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται σε δεδομένα από δύο μελέτες για τη θεραπεία επαγωγής, U-EXCEED και U-EXCEL, καθώς και από τη μελέτη U-ENDURE για τη θεραπεία συντήρησης. Επιτεύχθηκε στατιστική σημασία για τα συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία με upadacitinib 45 mg στις μελέτες επαγωγής και με upadacitinib 15 mg και 30 mg στη μελέτη συντήρησης σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο.
Τα βασικά δευτερεύοντα και πρόσθετα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν την κλινική ύφεση χωρίς τη λήψη κορτικοστεροειδών αλλά και την επούλωση του βλεννογόνου.
«Το φορτίο της νόσου του Crohn είναι δυνατόν να φέρνει τους ασθενείς αντιμέτωπους με καθημερινές, συχνά, άβολες προκλήσεις», δήλωσε ο Laurent Peyrin-Biroulet, M.D., Ph.D., καθηγητής Γαστρεντερολογίας και επικεφαλής της ομάδας Φλεγμονωδών Νόσων του Εντέρου (IBD) στο τμήμα Γαστρεντερολογίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείο του Νανσί στη Γαλλία. «Οι εν λόγω μελέτες κατέδειξαν τη δυνατότητα του upadacitinib να πετυχαίνει βασικούς θεραπευτικούς στόχους, στους οποίους συμπεριλαμβάνονται οι ενδοσκοπικές εκβάσεις και η συμπτωματική ανακούφιση, οι οποίοι είναι κρίσιμης σημασίας για τους ασθενείς και ωφέλιμοι για τη μακροχρόνια φροντίδα».
Το προφίλ ασφάλειας του upadacitinib στη νόσο του Crohn ήταν γενικά αντίστοιχο με το γνωστό προφίλ ασφάλειας του upadacitinib. Παρόμοια ποσοστά σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών λοιμώξεων, παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν upadacitinib και εικονικό φάρμακο. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η ρινοφαρυγγίτιδα, η ακμή και η λοίμωξη COVID-19 στην ομάδα θεραπείας με upadacitinib. Δεν παρατηρήθηκαν συχνά αναφορές κακοήθειας, μειζόνων ανεπιθύμητων καρδιαγγειακών συμβάντων, συμβάντων φλεβικής θρομβοεμβολής και γαστρεντερικής διάτρησης (
Το upadacitinib έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία ενηλίκων με ακτινολογικά επιβεβαιωμένη αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, μη ακτινολογικά επιβεβαιωμένη αξονική σπονδυλοαρθρίτιδα, ψωριασική αρθρίτιδα, ρευματοειδή αρθρίτιδα, ελκώδη κολίτιδα, ενηλίκων και εφήβων με ατοπική δερματίτιδα και πλέον με νόσο του Crohn.
